Meniu
Asmeninė anketa Prisijungimas ir registracija
Atgal Pagrindinis » Medicinos Naujienos » 2021 » Birželio » 15

Nauja genų terapija su genetinėmis ligomis padeda kovoti Tylenolis

(Paranormal) Mokslininkai sukūrė naują genų terapijos metodą, kuris remiasi įprastu skausmą malšinančiu paracetamoliu, kad priverstų įvairias genetines ligas atsitraukti.

Žurnale "Science Translational Medicine" paskelbtame straipsnyje aprašoma, kaip naujuoju metodu pelėms buvo sėkmingai gydoma kraujo krešėjimo liga hemofilija ir silpnėjanti medžiagų apykaitos liga fenilketonurija (PKU).

Taikant šį metodą, naudojant nekenksmingą lentivirusą, ištaisomos ligą sukeliančios mutacijos ir įterpiamas naujas genas, dėl kurio kepenų ląstelės tampa atsparios potencialiai toksiškam acetaminofeno poveikiui. Pastarasis genas leidžia apdorotoms ląstelėms išgyventi ir sunaikina neapdorotas ląsteles, kai jos pakartotinai veikiamos be recepto parduodamų vaistų, kurie taip pat žinomi Tylenol prekiniu pavadinimu. Tai leidžia gydytoms ląstelėms daugintis ir sukuria didesnę pataisomų kepenų ląstelių dalį.

"Ši genų terapija padeda atsikratyti kepenų ląstelių, į kurias neįterptas gydomasis genas, - sakė straipsnio autorius korespondentas, Oregono sveikatos ir mokslo universiteto Medicinos mokyklos pediatrijos ir molekulinės bei medicininės genetikos profesorius daktaras Markusas Grompė (Markus Grompe).

"Mes iš esmės nuodijame negydomas ląsteles pertekliniu Tylenolio kiekiu, prieinamu vaistu, kurį jau vartoja milijonai žmonių visame pasaulyje. Be to, galimas paracetamolio toksiškumas yra kontroliuojamas ir nepalieka nuolatinių pažeidimų. Tilenolio vartojimas genetinei ligai gydyti yra palyginti lengvas pasivaikščiojimas, palyginti su intensyviu chemoterapijos ir spinduliavimo gydymu, kurį pacientai turi iškęsti, pavyzdžiui, prieš kaulų čiulpų transplantaciją."

Daugumoje genų terapijų, įskaitant "Luxturna", kuria gydoma aklumą sukelianti genetinė mutacija ir kuri 2017 m. pabaigoje tapo pirmąja FDA patvirtinta paveldimos ligos genų terapija, genų korekcijos molekulėms į DNR pernešti naudojamas adenoasocijuotas virusas (AAV).

Nors AAV gali gerai veikti ląstelėse, kurios nesidaugina, pavyzdžiui, smegenų ir akių ląstelėse, jis nėra labai sėkmingas dalijimosi ląstelėse. Pavyzdžiui, kai AAV pagrįsta genų terapija skiriama kepenų ląstelėms, kepenų ląstelės gali daugintis ir ilgainiui susilpninti genų terapijos poveikį. Tai ypač aktualu gydant vaikų genetines ligas, nes augančių vaikų ląstelės dauginasi greičiau nei suaugusiųjų ląstelės.

Siekiant pašalinti šiuo metu populiarios standartinės AAV genų terapijos trūkumus, kai kurie naudoja kitokią AAV rūšį, kuri yra sukurta taip, kad tiksliai integruotųsi į chromosomas. Genų terapijos, kuriose naudojamas šis metodas arba lentivirusas, kaip tai padarė Grompe'as ir jo kolegos, yra patvaresnės ir leidžia perduoti genetines pataisas dalijantis ląstelėms.

Taikant tipinį genų terapijos metodą taip pat negalima ištaisyti visų ląstelių, o tai reiškia, kad terapinis virusas turi būti skiriamas dideliais kiekiais, kad būtų užtikrinta, jog bus apdorota pakankamai ląstelių, kad būtų pasiektas terapinis pokytis. Pridėjus genus, kurie ląstelėse sukuria atsparumą Tylenolui, šį naują genų terapijos metodą galima taikyti dozėmis, kurios sudaro maždaug dešimtadalį dabartinių AAV terapijų dozių. Pasak Grompe'o, atsparumą tilenoliui galima integruoti į įvairius genų terapijos metodus, įskaitant AAV.

Šiandien dauguma sunkių kepenų ligų gydomos kepenų transplantacija. Grompe'as ir jo kolegos teigė, kad jų naujasis genų terapijos metodas gali sumažinti kepenų transplantacijos poreikį, gydyti daugiau genetinių sutrikimų mažiems vaikams ir sumažinti genų terapijos kainą.

Naujasis genų terapijos metodas taip pat galėtų būti taikomas genetinėms ligoms, susijusioms su kepenų ląstelėmis, gydyti, net jei liga nesukelia simptomų kepenyse.

Dabar mokslininkai savo technologiją, kuri iki šiol buvo išbandyta tik su pelėmis, pritaiko nežmoginiams primatams ir tikisi ją išbandyti su žmogaus ląstelėmis.

Jei manai, kad ši informacija buvo naudinga, pasidalink, prenumeruok ir padėkok...

Niekas neišdrįso palikti komentaro.
Būkite pirmi, kurie pasidalins savo nuomonėmis su kitais. Prisjungus galite komentuoti anonimiškai, po komentaro apačioje paspaudę Anonimas.
avatar
TAIP PAT SKAITYKITE:
28.07.2021 laikas 22:17 Kai VAKCINUOTI žmonės suserga kovidu, žiniasklaida iškraipo tikrovę ir kaltina NEVAKCINUOTUS
Tariamas naujas Vuchano koronaviruso (Covid-19) "klasteris" neva plinta Masačusetso valstijos Cape Cod rajone, o didžioji žiniasklaida, kaip įprasta, kaltina "neskiepytus".

Skaityti daugiau

28.07.2021 laikas 19:39 Australijos kakadu išmoko įsilaužti į šiukšliadėžes ir aktyviai to moko jaunąją kartą

Kakadu su žaviais kuokšteliais taip gerai prisitaikė prie didmiesčio, kad išmoko malšinti troškulį viešuosiuose fontanuose ir ieškoti maisto gatvėse.

Skaityti daugiau

28.07.2021 laikas 19:22 69 žuvusieji, 5 dingusieji be žinios per potvynius Henane, Kinijoje
69 žuvusieji, 5 dingusieji be žinios dėl potvynio Henano provincijoje, Kinijoje - 12,9 mln. žmonių nukentėjo - 972 000 hektarų žemės ūkio paskirties žemės nuniokota.

Skaityti daugiau

28.07.2021 laikas 19:15 Potvyniai ir nuošliaužos Cox’s Bazare, Bangladeše, nusinešė aštuonių žmonių gyvybes
2021 m. liepos 27 d. smarkios liūtys Kox's Bazaro pabėgėlių stovyklose Bangladeše (Bangladesh) sukėlė mirtinus potvynius ir nuošliaužas.

Skaityti daugiau

28.07.2021 laikas 18:56 Potvyniai Italijoje - "išprotėjęs klimatas
Potvynis Italijoje: dešimtys žmonių išgelbėti po to, kai nuošliaužos ir smarkios liūtys užklupo miestus aplink turistų pamėgtą Komo ežerą.

Skaityti daugiau

24.07.2021 laikas 11:30 Receptai | Patiekalai Varškės keksas su šokolado lašeliais
Varškės keksas su šokolado lašeliais - patiekalas, kurį nesunkiai pasigaminsite pagal šį receptą. Daug gerų, išbandytų receptų, kuriuos privalai išmėginti!

Skaityti daugiau

23.07.2021 laikas 22:34 Receptai | Patiekalai Patiekalas Vištiena "Egzotika"
Vištiena "Egzotika" - patiekalas, kurį nesunkiai pasigaminsite pagal šį receptą. Daug gerų, išbandytų receptų, kuriuos privalai išmėginti!

Skaityti daugiau

20.07.2021 laikas 14:13 Receptai | Patiekalai Nekeptas tortas su želė gabaliukais, grietine ir šokoladu
Tokį nekepto torto receptą su želė gabaliukais, grietine bei šokoladu gavau labai seniai ši savo mamos. Jis gaunasi itin gardus, gaivus bei vasariškas. Paranormal, Virtuvė, Šiandiena, Jums, Siūlo, Pasigaminti, Patiekalą, Pagal, Receptą, Nekeptas, Tortas, Želė, Gabaliukais, Grietine, Šokoladu, Skana...

Skaityti daugiau